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医疗行业支付者们正面临挑战。 他们不得不在日渐严峻的预算控制要求下,平衡患者对治疗效果的需求,以及创新性新药与新技术带来的机遇。随机临床对照试验(RCTs)无法为支付者们提供足够的信息来解决实际生活中药物效用的不确定性。正因如此,在医疗决策中对真实世界研究的需求日益增多。

真实世界研究的重要性

一方面,随机临床对照试验作为黄金标准提供药品审批所需的数据,同时,根据药品最优价格和报销的定位,真实世界研究也越来越重要,它为医疗服务者们提供有据可循的长远洞察力,为支付方展示投资价值,同时也能让患者获得优质的医疗服务。真实世界研究可以解答随机临床试验无法解决的问题,从不同利益相关者的视角提供药品在实际使用情境下更为全面的评估。

卫生技术评估中的真实世界研究

在正确的时间以适当的成本生成正确品质的研究,对于患者获取新药治疗来说是重要的一部分。真实世界研究可有如下多种来源:

  • 实用性临床试验
  • 前瞻观察性队列研究及患者注册
  • 混合试验设计
  • 广泛分布的数据网
  • 图表总结
  • 电子病历数据分析
  • 理赔数据分析

这些数据对医药公司有如下帮助:

  • 了解目前的治疗途径
  • 探索疾病的异质性及自然史
  • 映射转归之间的关系
  • 权衡患者报告转归包括生活质量
  • 依从性评估
  • 预估药物的相对疗效
  • 预估在亚族群中的疗效
  • 了解疾病的负担,使用资源及成本

这些真实世界研究亦可作为卫生技术评估过程的一部分,使支付者们了解药物在实际的临床环境中如何运作,包括患者转归及医疗成本的平衡。

实际卫生技术评估过程中的真实世界研究

监管部门经常会要求医药公司收集药品上市后的真实世界研究数据来监测其安全性及有效性。然而欧洲的支付者们对真实世界研究的利用有不同的见解,例如:

  • 法国:在允许的条件下要求提供关于耐受性的注册数据;间或要求提供真实世界研究数据。
  • 英国: 能提供真实世界研究数据最好,但不是强制性的。
  • 意大利:管理体制分散,指导有限。
  • 德国:只有在除了随机临床试验外别无其他备选试验设计方案的情况下,才需要真实世界研究数据。

如今各卫生技术评估机构对这些真实世界研究数据上的运用差异和可行的研究方法之宽,驱动着对真实世界研究的科学性计划及洞察能力的需求。“这能确保决策者们在适当的时机获取正确的循证数据,”昆泰公司的全球流行病学&转归研究业务总监Louise Parmenter说道。

为了更好的了解卫生技术评估机构对真实世界研究的使用情况,QuintilesIMS公司针对英国、法国、德国及荷兰等国家对多个治疗多发性硬化的药物进行卫生技术评估中,使用真实世界研究数据的情况进行了考察。从2011年到2014年,在法国的HAS,德国的G-BA,英国的NICE,苏格兰的SMC以及荷兰的ZIN等机构发布的38个报告中,半数(19)涉及到真实世界研究数据的使用。德国的报告不含真实世界研究数据,而法国及英国的多数或全部评估报告含有真实世界研究数据。在英国的报告中,真实世界研究数据用于首次申请,而荷兰只有两份再评估报告中涉及到该数据。法国在首次评估和再评估中均有使用。

总体来说,真实世界研究数据大多用于支持安全性数据,但也会在成本-效益评估的模型建构中起到一定作用(如,疾病自然史模型建构,提供健康状况效用值及成本信息)。药品的再评估中看似只用于支持相对有效性。

面临的挑战及相应对策

真实世界研究数据在生物制药公司提交卫生技术评估申请的过程中可以起到重要的支持作用,尤其是在实际的临床环境中了解治疗渠道,连接临床试验中的替代终点与患者相关转归,了解疾病的异质性和自然史,及着眼于疾病负担和医疗资源利用方面。真实世界研究数据的应用面临诸多挑战,譬如及时的数据收集,数据收集所需要的投入,处理缺失数据和数据中出现的任何偏倚。

生成真实世界研究数据可贯穿在整个临床开发过程中进行,并及时弥合利益相关者们的相关知识缺口。最为理想的方法是从一开始将所有利益相关者们虑于其中,生成可满足多种目的的循证数据。

应对这些挑战,需要了解不同利益相关者们的需求,评估捕获数据的最佳途径,并在速率、成本及数据质量方面选择正确方法来进行数据生成和分析。这些对策可包括使用患者注册系统来标准化真实世界研究数据,使其更为严谨、一致。

随着卫生技术评估对真实世界研究数据越来越熟悉,在确定成本效益性时将其有效性考虑其中,且随着经济性评估标准在药品审核及推荐纳入医保的相关决策过程中起着越来越大的作用,可以预见真实世界研究数据的接纳度会越来越高。

Topics in this blog post: Biopharma, Evidence, EU, HTA, Registries