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生物类似药具有潜力,为全世界患者提供可以拯救生命并且又经济的药物,同时也能给上市药物的开发者带来可观的利润。在2016年5月份的ISPOR年度会议上,我加入了专家团队来讨论生物类似药的现状、在真实世界中的研发依据,以及能够影响它们通过审批和成功上市所面临的一些挑战。

生物类似药是指被设计成与一种已经获批的生物制品具有高度相似性的生物制品,并且要表现出与对照生物制品没有临床意义上的差距。它们可以由大分子例如人类的胰岛素或者红细胞生成素组成,或者由更加复杂的大分子例如单克隆抗体组成。随着上市的生物药品的专利陆续到期,这些生物类似药行业有着惊人的增长潜力--行业分析师预测行业市值从2013年的13亿美元到2020年将会增加至350亿美元

美国刚刚进入到生物类似药市场。尽管美国的FDA2015年批准了首例的生物类似药,但是欧洲药监局在近十年批准了大量的生物类似药。自2005年建立审批生物类似药的法律框架以来,EMA按照指导原则已经批准了20个生物类似药,迄今为止这些类似药与7个不同的生物制品保持一致。

5月23号下午5点的ISPOR的专题讨论会上,参会者们更好的理解了这些生物类似药的情况,以及怎样得到真实世界的证据去证明批准后这些仿制药的安全性和有效性。我回顾了当前的生物类似药的形势,同时还总结了一下欧盟的经验,他们是如何获得真实世界的证据去支持这些生物类似药,包括研究设计的方法学和数据获取的考量。

和我一起参会的发言人包括:

  • Gregory Daniel博士,Duke-Robert J. Margolis杜克大学卫生政策中心副总监,讨论上市后的安全性方面的要求,包括真实世界中监管者要求用来支持审批和赔偿的研究数据的种类,以及考量上市后命名和编码所带来的影响。
  • 哈佛朝圣者医疗保健院、哈佛医学院群体医学系导师Catherine Panozzo博士分享了从Mini-Sentinel吸取的经验教训。Mini-Sentinel是美国FDA资助的一个实验项目,其目的是用来建立一个有效的监管体系能够监控受FDA管理的药物产品的安全性。同时她还仔细查看了通过生物制剂和生物类似药共同情报机构联盟所完成的工作。这个公共服务机构将主动利用大量的未知的药学和医学数据,来提供已上市生物类似药及与其相似的新型生物制品无偏倚的科学安全性和有效性方面的信息。
  • Rachel Fleurence 博士,PCORI CER方法学和基础建设项目的项目总监,评估了PCORnet在获得真实世界中生物类似药研发依据上的实用性和潜在的利用价值。

生物类似药可能具有巨大的潜能,使患者们更容易买到并且更容易去获取能够改变他们生活的药物,但仅仅只要开发者们能够在某种程度上证明其安全性和有效性。这对于监管者、投资者和供应商是非常有意义的。这种交互式的多信息的专题讨论会对于对如何获得生物类似药的依据感兴趣以及有兴趣了解这个领域近期的发展和该领域的相关考量的研究者,供应商和厂家代表来说也是非常有价值的。 

Topics in this blog post: Biologics, Biosimilars, Data Integration, Evidence, Registries