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去年秋天在巴塞罗纳的阿尔茨海默症(CTAD)临床试验,并没有突破性的启示或期待已久的试验结果。取而代之,参与者把他们的演讲和讨论集中到了目前正在进行的临床试验,从之前的努力里提炼经验,并且总结过去的失败如何引导我们未来走向成功。

许多交流集中在Biogen公司目前在进行大规模三期临床试验的抗阿尔茨海默症新药Aducanumab。今年3月,Biogen宣布1B阶段试验的数据显示该药有可接受的安全性,对前兆的阿尔茨海默症(AD)患者神经影像学和临床有积极的结果,这意味着该药的研发是一个有前途的发展。同样,礼来公司在7月份公布的Solanezumab试验的结果表明该药物对早期服用solanezumab的轻度阿尔茨海默症患者有治疗作用。虽然没有进一步关于CTAD的试验结果公布,许多参与者对此深感失望,但对这些药物本身却有很高的期望。如果试验继续在前兆患者和轻度患者中显示阳性结果,它可能会成为行业中一个巨大的突破性成就,成为患者的希望。

过去的教训

但是这些试验结果只代表事件的一个方面。在这三天,参与者听到了很多目前在AD领域正在进行的广泛研究,观看了许多科学宣传资料。礼来公司阿尔茨海默症的全球开发团队杰出的医学研究员埃里克·锡默斯,从整个行业的角度谈论了AD的整个药物的研发过程,颇引人深思。锡默斯博士谈及到从2002年开始很多失败的试验,这些结果不应该仅仅被视为失败,而是帮助完善现今研究的机遇。

他认为,我们今天的完成大部分工作都是建立在那些早期试验的基础上,这些结果可以帮助我们更好的理解如何进行阿尔茨海默的研究,包括需要处理患者大脑里的tau蛋白和β-淀粉样蛋白,将更多精力投入在鉴别诊断工具和预防性治疗。这些知识带来了更好的成像技术,最近新发现的生物标志物在疾病进展的极早期就能预测到AD的发生。这些发现对AD试验至关重要,因为他们使研究人员能够在患者出现症状前鉴别出患者,从而更快更精准的招募患者。这些发现也减少了安全隐患的可能性,并帮助研究人员设计对患者最可能有效的药物。

药物注册加快研究速度

这些试验的另一个重要成果是许多AD患者注册于世界各地,有助于临床患者招募,并为研究者提供了一个收集真实世界数据的平台。一些CTAD的注册研究,包括Biogen公司的AHEAD注册,计划招聘14000名参与者,探讨50到85岁人群的记忆和思维变化。由班纳阿尔茨海默氏症协会起头的阿尔茨海默氏症预防注册研究,将研究者工作相关的患者与阿尔茨海默氏症研究联系在一起;而由加州大学旧金山分校带头的大脑健康注册研究,则需要参与者完成在线神经心理测试来帮助科学家研究不同年龄的大脑,并筛选出通过初审的临床试验患者。招募患者是临床试验最大的挑战之一,而所有这些注册试验将帮助加速AD试验招募,而且基于这些注册中心收集的数据,还有助于完善入组/排除试验标准。

几个演讲者还讨论了减缓AD进程导致生活方式改变的潜在影响,来自威克森林医学院的Laura D Baker博士指出,研究显示有氧运动可以减少轻度认知障碍的中老年患者脑脊液中的τau蛋白(一种神经退行性病变生物标志物) 的磷酸化。

永远不要忘记

虽然阿尔茨海默症的研究旅程充满艰辛挫折,但重要的是我们要意识到已经走了多远,记得如果没有这些早期的失败,我们无法到达这里。在战胜这种毁灭性的疾病前,我们还有许多经验要学,但多亏了那些已经学过的教训才让我们已经走了这么远。

关键词:老年痴呆症病、生物制药、临床试验、证据

Topics in this blog post: Alzheimers Disease, Biopharma, Clinical Trials, Evidence