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注册与观察性研究如何产生证据从而扩大肿瘤试验结果

当我们谈到最近在肿瘤方面取得的成功,成功的临床试验会占据头条。确实如此,这些研究精心设计,检测了那些开创性的药物的安全性、有效性及表现,给全世界成千上万的肿瘤患者带来了改善生命的治疗方法。

但是临床试验并不是肿瘤研究唯一的领域,肿瘤患者注册研究和非干预研究同样重要,他们作为补充试验,收集临床试验环境以外的真实世界中的患者数据。

临床试验与注册

临床试验用于检测药物对一部分特定患者的作用,他们有严格的入组/排除标准,例如没有其他并发疾病或没有服用治疗其他疾病的药物。这些标准很重要,因为它为研究者创造了精确收集治疗与结果的数据大环境,他们不必担心其他药物或因素会干扰他们的结果。

但是正是由于这些标准,导致参与肿瘤临床试验的参与者往往比真实世界里治疗的大部分患者更加“健康”,真实世界里的患者也许患有高血压、糖尿病、肺部疾病或者其他疾病,也许在服用其他药物。临床数据也许无法探究新的治疗与其他药物的反应,也许会使用中期终点,在这个时候注册与非干扰试验就可以介入了。

在非干预(或者是观察性)研究中,研究者在真实世界的情况下记录患者的治疗情况,不干预他们的任何治疗决定。参与的患者按照医嘱服用药物,绝对不会受到观察研究的影响。这样的环境为研究者提供了大量有价值的数据,可以探究药物的使用、潜在的适应症外应用和潜在的副作用,而这些数据在临床试验期间也许无法获得,此外研究者还可以理解新的治疗是如何在不同的亚组患者中发挥作用。另外,在一些国家还可以探索新的治疗对于生活质量的影响。

患者注册研究可以应用特定癌症诊断与治疗的观察方法来收集现实世界中患者的信息,还可以作为一种工具回答许多研究问题。

患者注册除了创造了平台为未来的患者临床试验招募新的患者外,还为研究者创造了一个有价值的真实世界环境,可以研究新的治疗经历、患者的预后甚至是在一些情况下与他们的疾病相关的整体生活质量。

无论是在一段特定的时间内或还是长期,患者注册和非观察性研究还可以作为监测预后和研究治疗的最佳手段。这一点非常重要,因为许多新的肿瘤治疗靶向在特定的生物标志物,延长患者的生命,研究者需要确定接受肿瘤治疗的患者是否会有长期的并发症。对真实世界研究越来越感兴趣的监管部门通常也需要这些数据,这些数据是上市后药物安全监测的一部分,也可以借此决定覆盖范围,两者通常搜索相关数据。医生与患者也有兴趣了解什么才是最好的治疗方法。这些数据还可以建立假设、回答研究关键问题来支持现在和未来的研究。例如,药物延长了患者的寿命,但却也延长了他们卧床不起的时间,这样究竟是否值得呢?

早计划,简单化

但是建立和维护肿瘤注册和观察研究并非易事,尤其是当不同的注册研究组相互竞争招募患者时。想要取得成功,你需要在产品的生命周期早期开始计划这些研究,最好可以在三期临床结束前。这样你才最有机会构建有用的研究,获得有效数据来满足不同利益相关者的需要。考虑到治疗癌症的市场如此拥挤,这样也让我们提前思考,为确定在招募目标提供最好策略。

一旦临床和患者同意参与,我们要做的最重要的事就是让事情简单化,符合常规临床操作。虽然尽可能多的收集患者的生命和医疗病史很诱人,但是如果收集的信息越多,他们越容易退出研究。保健卫生提供者很忙,但我们也不能忘记患者有癌症在身,这就意味着如果事情太过沉重或者占用了他们太多的时间,他们会很快退出自愿的观察。

为了避免压垮临床机构和研究参与者,我们要确定哪些数据是为了实现研究目标而绝对需要的,然后专注于此。把调查问卷控制在15分钟,用方法技术简化信息收集流程,减少数据收入错误,最重要的是,确保每个问题都有价值。

你也许还想确定基于患者治疗途径,这些关键的数据是从哪里而来。在许多情况下肿瘤患者在输液中心治疗,所以在普通的药房数据中心无法获得新的治疗细节。如果想要试验变得精确,被医生和监管者接受,在试验设计工程中要考虑到这些问题。

尽管面临着挑战,注册还有真实世界研究仍然是肿瘤研究的重要而有价值的一部分。如今所有相关的人员都对现实世界数据越来越感兴趣,越早开始计划和实施这些补充研究,就越能收集到综合、有价值的数据。