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近年来,作为优化患者获取急需药品的途径之一,我们看到了诸多法规及报销途径的简化措施。既有的法规流程相对于现今的患者需求而言显得不够迅速或不够与时俱进,这些举措解决了矛盾,然而又导致一些业界领袖们的争议与不配合。

针对重症患者的新药尝试权(RTT )法案

正在风行全美的RTT法案(Right-to-try)旨在使重症患者得到未经审批的实验性治疗,第一个RTT法案于2014年5月在科罗拉多州获得通过。随后,有20个州均制定了RTT法案,2015年7月白宫出台联邦RTT法案-HR3012

这些法规旨在提供解决途径,从而满足重症患者迫切治疗的需求。但法规仍旧饱受争议,部分原因是因为其未解决患者福祉及公共卫生问题,且造成联邦法和州法之间的潜在冲突。《健康事务》专栏近期指出,一些联邦法院推断美国食品药品监督管理局(FDA)的药品综合监管制度捷足先登于州法。该文章还指出,其导致的结果是“这些法律豁免于FDA的相关条例,从而为重症患者创造可以迅速获得潜在救生疗法的期望……然而这些期望,简单来说就是一场镜花水月。”

针对这些法规,去年FDA以扩大用药或同情用药方案加快了药品审核申请流程。这些举措让患者能够使用未经批准的药物,因而引起法律及伦理意义上的争论。新英格兰医学杂志的一篇文章对这些争论进行了如下总结:“争议应该考虑这样一个简单的观念,就是不管患者病情如何,轻易获得尚未证实有效或有可能导致他们病情更加恶化的药物明显不符合患者的利益。”

替代性研发途径

围绕《21世纪治疗法案》的提案所进行的讨论,也包括了替代性研发途径。替代性研发途径有可能替代传统的三期临床试验模式,因为现今的科技既有可能加快非三期随机临床试验黄金标准范畴内的方法,同时也可以保证患者的安全。

这些替代性研发途径的两个关键要素是适应性试验设计和主方案,可允许多种药物在同一个试验中获得评估,并更快速地识别出受药物影响及不受药物影响的群组。基于既有经验的积累,适应性试验设计应用贝叶斯法,可更精确有效地从受试人群中获取药效特性。主方案允许多种药物在同一个试验中获得评估。应用了主方案的适应性临床试验的实例为I-SPY 2试验(用影像学及分子分析方法预测治疗反应率的系列研究调查),是所涉产业及学术相关联盟在FDA协助下所进行的。该试验将新诊断为局部晚期乳腺癌的女性患者,根据相关生物指标及其他标准纳入试验组。该工具可有助于减少重复的启动及患者招募程序,对时间及成本有积极的影响。

QuintilesIMS的研究表明,患者愿意接受在加速途径中研发出的疗法。该结论部分是基于一项2012年对慢性病患者进行的调查,同时该调查还发现患者愿意更快地接受新的治疗方案,而有最迫切需求的患者群体表示愿意在有改善健康潜在性的前提下接受更多的不确定性。

这对生物制药公司有何意义?

“倾听患者需求”将成为最重要的理念,因为监管部门提倡更加以患者为中心的风险-效益评估,付款方要求更加以成员为中心的价值体系,患者则要求更加以消费者为中心的信息。着眼未来,在尽可能早的阶段、在可接受的风险-效益范围内给相应人群带来新的疗法—这个愿景带来的压力会持续攀升。观测数据在风险-效益评估中尤为重要。

协同化及网络化方式将会有更多需求,如麻省理工学院的新药开发模式(NEWDIGS)程序,‘think and do’用系统方法把更新更好且负担得起的疗法更快速地传递到需要的病人手上。其成员包括百时美施贵宝,葛兰素史克,强生,诺华,辉瑞和赛诺菲。

随着监管部门探索合适的途径,制药公司总体上可打造临床试验及证据生成(evidence generation)的统计设计,让监管者拓宽对观察性设计的前景展望。监管部门正探索数据分享,甚至考虑与卫生技术评估(HTA)机构平行的途径以便更好地获取有关产品有效性的信息。制药公司可以利用这个机会,在调整其他临床、经济及人道主义证明要点的同时,协调优化自身核心要素包括风险-效益数据。