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This piece was co-authored by  Marie McDonald, Vice President, Quintiles Advisory Services   

 

当医药公司追求更多靶向疗法以治疗新发、罕见并且小而专业性强的疾病时,他们不得不重新考虑其临床操作策略。这些临床试验通常以极其特定的病患群体为目标,这些病患不普遍存在,难以辨别或寻觅,并且通常可能分布在不同地域,给临床试验的及时性和成功实施带来了潜在的重大困难。

在新发、罕见并且小而专业性强的疾病和病患群中,数据不足是其能力中最严峻的隐患问题,这限制了最优研究中心的选择。同时,在实验中,当患者和/或研究人员彼此相知甚少,或者患者不了解相关研究人员,或者研究人员不了解患者的时候,想找到能接触到合适患者、研究者并拥有成功完成研究所需基础设施的研究中心就更难了。这些都增加了实验流程的时间、成本及风险,尤其是在申办方依赖于传统研究中心选择方法的情况下。

另外,传统方法选择研究中心通常包括使用申办方或其研究合作伙伴熟悉的研究中心,而新发、罕见并且小而专业性强的疾病领域临床试验的实施可能就会将候选研究中心的范围扩大至那些不成熟或者不常被选用的研究中心。

患者都在哪儿?

一些研究中心在过去已证实其有能力招募患者,依靠这些先前已建立的研究中心关系网来为主流研发药物招募目标基数大的患者群确实是个合乎逻辑的方法,但这种方法在招募特定患者人群时却鲜有成功。而在这些患者群基数小的情况下,开发人员以研究疾病和治疗途径来着手筛选研究中心,所以他们可以理解患者类型的分布、患病症状、可能咨询专家的种类,以及常见的治疗方法和疗效,因此成功的案例则更多。这些数据能够让研发者看到患者密度分布,描绘不同地域患者群的特征以确定目标患者群的位置并精确选用仪器和研究者,最终筛选出能够高效招募患者的研究中心。

预先收集汇总这些数据能够直接告知研发人员如何筛选和优选其网络中现有的研究中心,并确定当新的研究中心缺乏研究设施时他们是否需要建立或支持新的研究中心。这也使得他们可以更深入地了解其研究方案、入/排标准,确保招募合适的患者,也获得了将那些还未被迫放弃的患者纳入研究的机会。

不要坐等失败

理论上这些特定数据的收集和分析应在研究中心筛选开始前完成,但在很多案例中生物制药公司都只在传统方法筛选的研究中心失败的情况下才会使用这些方法。在这些情况下,由于那些决定可能基于不准确的假设,他们或许已经在那些没有能力招募足够患者的研究中心上花费了大量的时间。在那些目前没有治疗方法的疾病中,例如,患者可能未受到专家密切关注,或者他们只是去治疗中心做初步诊断,然而之后就归于他们的主治医生进行持续治疗。研发人员通常认为这些患者都一直处于专家的观察下且/或被簇拥于治疗中心,当他们发现这些患者未在治疗中心等候招募时,将会感到惊奇。

总之,无论一个研究中心的团队多么有能力有经验,如果招募不到患者,试验都会失败。当为新的、罕见的利基市场研发药物时,申办方需要预见到招募患者的挑战,并且要能够更多地从战略上考虑如何招募足够的患者以达到试验的要求。采用以患者为中心的方法可以降低试验失败的风险,并缩短招募患者和新药物上市的时间。