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2009年在欧盟药物管理局时,我和Xavier Kurz、Jim Slattery 很幸运地开始了一个突破性的项目,项目致力于加强对欧洲药物“利益-风险”的监测,同时测试一款新工具,该工具可直接收集来自药品消费者数据。这就是PROTECT项目:药物流行病学治疗结果研究欧洲联盟”的缩写--34个合作伙伴发起的政府与民间合作项目,是创新药计划的一部分。作为PROTECT项目的一部分,其中一个研究领域就是可能改变行业收集真实世界成果数据方法的试点研究--我们通过收集欧洲两千名孕妇的信息证明这个研究。Outcome Sciences公司在项目初始阶段作为其中一个合作伙伴加入了研究,后来成为QuintilesIMS的一部分。所以在我加入QuintilesIMS之后,我就自然而然地继续和我同事Nancy Dreyer从事这个项目,她是Outcome公司的原项目领导。

PROTECT 妊娠研究是一个生活方式、健康及孕妇在妊娠期使用药物的观察性研究。这对于整个实验来说特别重要,因为妇女在妊娠期仍需要服用药物,而药物的安全性及其对胎儿的副作用相关信息有限。传统的电子健康记录只记录有限的孕妇用药数据。系统只是记录所开的处方药,而不是孕妇实际用药。没有记录OTC用药、草药、顺势药物或其他方法获得的药物--例如,向朋友“借来”的药物。要想凭借现有的数据集来获得全面的孕妇实际用药分析,实在是相当困难。

我们也想了解电子记录信息实际记录的内容是否有什么缺失。我们只能通过直接询问相关人员来收集这类信息--至少我们认为理论上可行。妊娠研究设计的目地是看它在药物研究中是否有可能收集到质量足够高的数据,我们通过PROTECT开发的数据收集工具来收集孕妇的用药数据。

在今年罕见病和孤儿药的欧洲会议上(ECRD 2016),我展示了这个项目获得的一些数据及我们经历的宝贵经验。

为了明天的怀孕,回答今天的问题!

我们用了相当长的时间从所有涉及的不同道德委员会和数据保护团体那里获得许可,来建立系统。在2012年,我们收到研究的最终批准并开始招募受试者。我们原定在英国、波兰、丹麦和荷兰招募5600名孕妇,他们可以通过匿名方式回答怀孕期间及妊娠前关于生活方式、健康状况和用药的情况。这个项目的关键部分是招募孕妇,并与孕妇在医疗环境外开展工作,以避免通过医生、助产士的“传统”方式招募。我们通过药店宣传单张、相关网站广告、Facebook 还有其他相关社交媒体广告的方式进行招募。我们也坚持用更加自然的方式与我们的参与者沟通,让他们觉得这是一次友好互动的经历。我们感到通过这样的方法可以让研究中的参与机会变得更具吸引力,同时也能创造一个让妇女们感到舒适的环境,来诚实地讲述她们的经历。

选择在线模式的参与者在她们怀孕期间可以选择每2周或4周完成问卷,或者也可以等到最后结束的时候完成2个简短的问卷。倾向通过电话模式完成研究的孕妇,可以使用电子语音自动系统,只需完成2个调查问卷:一个是研究开始时完成,另一个是在生完孩子后完成。

不是你想的那么简单

最后,这个研究获得了巨大的成功,收集到了极富价值的数据,这些数据包括生活方式的影响因素和孕妇用药选择,同时这些数据的收集技术也提高了我们关于药物不良反应的知识,以及对真实世界不同患者人口学行为的认知。与此同时,这个真实世界的项目在招募与留住参与者方面遇到的挑战,也给我们提供了很多宝贵的经验教训。

  • 在这个设置里面,他们将会诚实应答。从数据结果来看,绝大部分孕妇会在妊娠期间服用至少1种药物。超过40%的孕妇服用了药店能买到的药物(非处方药)。孕妇也有承认喝酒、抽烟及消遣性毒品的使用--这些不太可能会准确记录到电子健康系统里(如果真发生的话)。有些使用是因为习惯性,有些则是偶尔发生。这些也结果巩固了我们的信念:这些洞察孕妇如何服用药物的研究非常有必要的。同时也验证了参与者愿意在匿名方式下共享这些信息。

  • 他们不需要电话这种途径。准备实施这个研究时,我们假定至少有10%的参与者愿意选择电话语音系统来完成问卷,但是事实证明我们是错的。在签署同意的所有参与者中,仅有14个人使用了电话语音系统,且仅有一个完成了研究。这个电话功能的选择比网络平台要贵出很多,且用起来很累赘,所以这也算个好消息。

  • 这些数据集最好与其他资源结合。如果我们把这些数据直接联接到参与者的电子健康记录系统和其他健康数据,特别是用来追踪妊娠结果的数据,这将是这种研究最大的价值。我们尝试做这方面的联接,但它只是一个试点试验,我们只在丹麦成功做到这点,因为他们有国家的数据库。

在一个理想的世界里,我们能知道每种药是否安全,是否可在妊娠期使用且安全,但是由于有限的药物及其妊娠期的研究,这样的一个愿景不可能实现--特别是一些不受欢迎的反应会表现得很轻微,只会等到孩子长大后才显现出来。有些非常有天赋和专注精神的研究人员会关注药物在妊娠期的安全性,但是有太多不同的因素能够影响到妊娠结果,以致获得完整的数据变得非常困难。但是,我们能做得更好。这个妊娠研究展示了直接从孕妇收集数据和把它跟其他观察性数据联合,能帮我们更好理解妊娠期用药的安全信息。这是非常重要,所以我们能提升给孕妇用药的建议。这对于孕妇还有其他大量医疗社区来说,是极其有价值的。