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生物制药行业正逐渐增加对可控临床环境以外收集的数据加以运用,从而生成有价值的见解以支持产品的整个开发和商业周期。这种真实世界的证据(RWE),是基于真实世界实践设定中不同患者群体的效果。相关的数据可以来源于多种类型和形式,包括但不局限于:

  • 来自保险索赔的数据
  • 电子病历
  • 药店的处方和取药数据
  • 患者登记
  • 患者报告的效果
  • 患者和供应商的调查数据
  • 安全监测/风险评估和防御对策(risk evaluation and mitigation strategy, REMS)
  • 有效性/比较成效研究(comparative effectiveness research, CER)
  • 卫生经济学和成果研究

从实验室结果和医生的记录,到基因和区域性的特征,多元数据对患者群提供了广泛而纵向的解析。通过收集这些数据,研究者可以对实践形式、治疗的安全性和有效性、治疗和疾病的费用、优势和风险、诊断和护理计划、以及疾病的发生率有更加深入的理解。

RWE将很快成为以价值为基础的医疗网络中的通行证。 最近在一个IMS 调查中受试者表示,将来他们期待能更广泛的使用RWE;此外,产业趋势也预示生物制药企业和医保支付方将不断的依赖于RWE。已有的合作关系例如HealthCore 和AstraZeneca也阐明说,在检验健康成果和慢性疾病护理成本之间,RWE分析体现出最高的价值。

FDA: 疗效到效率

监管管部门正在加快寻找疗效和效率两者之间的证据,RWE就成为了展示这些特性的重要工具。 它可以通过增加随机分组试验在新药物和医疗器械的安全有效的数据,来支持监管部门的审批。同时,它在FDA快速批准流程的项目中也有很大的作用,这可以让供应商进行批准后的RWE的研究。

马萨诸塞州的两位作者写的一篇文章,批评了FDA使用统一的统计标准来判断临床试验需求这一行为。研究指出,目前的研究标准过于规避风险,如果患者正面临可怕的疾病而且愿意接受相对疗效和副作用来说具有更高风险的药物,这些标准则可能阻碍患者获取这些药物。

对于生物制药行业这意味着什么?

对RWE越来越大的需求正在引领药物流行病学科越来越多的研究,这些研究致力于大规模人群中药物的使用率和效果。以前药物流行病学只是在研究药物副反应方面“被动地”帮助医药公司。当监管者加快审批流程时,这些研究将提供更多药物的有益信息。在传统情况下,这些信息会由临床开发团队(例如:有效性的检测)与健康经济和结果研究部门(HERO)(例如:疗效的衡量)来管理。但是,监管者、医保支付方、整合的医疗服务提供方、患者和其他利益相关者都希望用有效的数据去更好的检验药物在真实世界的效果。

RWE研究需要考虑偶然性(chance)、偏倚(bias)、混杂因素(confounders)、效果调节(effect modifiers)因素,而这些因素是药物流行病学家在观察性设计中必须考虑在内的。传统的有效性评估和风险评估,将有助于他们“主动地”并帮助制药企业从产品中获取更多真实世界数据的价值。