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再生医学(RMx)近年来一直备受关注,大型制药公司和小型生物技术公司都投入越来越多的时间和资源开发这些新的治疗方法。然而,对于如何向监管机构、投资者、健康卫生技术评价(HTA)组织、患者和医生展示RMx产品的价值仍然有很多不确定性,这也为将这些治疗方法推向市场的创新领先者带来了很多风险。

在最近的纽约制药论坛中,我参与了“RMx产品面临的独特市场准入障碍”的小组讨论,该会议的主要信息是清晰的:所有开发人员都面临着发布前和发布后的挑战,但只有那些做好万全准备的企业将在该领域占据主导地位。

RMx旨在创建活体的功能性组织,以修复或替代由于年龄、疾病、损伤或先天缺陷而引起的组织或器官功能丧失的过程。这些治疗通常分为三类:基于细胞的疗法,即细胞被提取、处理和再输注到患者中;基因治疗,即将治疗性DNA直接引入患者体内以校正组织功能;三是组织工程,即将细胞培养成基质以产生可植入患者体内的二维和三维移植物。

再生医学的潜在好处是巨大的 --能够使患者自己的损伤组织自愈,同时解决捐赠器官的短缺问题。然而,由于研发和疗法的应用变得越来越复杂,它们面临着较大的批准和市场准入方面的挑战。

RMx 发展史

RMx仍然是一个相对较新的治疗类别,目前鲜有研究可以推向市场。之前的RMx产品缺乏实证,加上监管机构经验有限,使得起草相应的政策和指南变得麻烦。同时,由于缺乏历史经验和程序复杂,投资者和HTA机构很难进行偿付评估。所有这些因素增加了开发的复杂性,研究人员可能需要进行更广泛的临床研究或与同一患者的多重交互来证明其安全性和有效性。

这些障碍阻碍了许多有希望的RMx产品在市场中立足。在一个最广为人知的例子中,由Dendreon公司开发的具有突破性治疗前列腺癌的疫苗Provenge®获得市场批准方面面临多年延迟。尽管开发者早在2002年就证明该产品能提高前列腺癌患者的生存率,2007年它扩大了几个临床研究的生存数据并被联邦咨询委员会认可,但是FDA直到2010年才批准该产品。由复杂的管理和偿付带来的法规延迟和市场反应,阻碍了创新技术的使用,并最终导致Dendreon公司破产

Provenge是RMX疗法难获市场准入的一个特殊案例,但也不是意外。类似的其它治疗方法,比如备受期待的治疗白血病和淋巴瘤CAR-T细胞疗法,要赢得监管机构、投资者和提供商的支持,可能会面临一场艰苦的战斗,但最终是可以做到的。为了达到目的,开发人员需要提前计划他们的市场准入策略,让所有关键利益者参与其研究和临床开发。以下是如何做到这一点的建议:

打开RMx的大门:以七步计划来“证明价值”

  1. 评估所有利益相关者。确定监管机构、HTA、投资者、医生,尤其是立法者,立法者有权制定促进或阻止RMx产品进展的政策。这些政策可能需要几年或更长时间才能实现,所以你越早获取越好。例如,英国上议院最近发表了一份综合报告,就如何颁布适当的流线型法规提出建议,以促进学术、商业和医疗保健的整合,并倡导一种增强RMx产品从基础研究到临床应用的新模式。

  2. 评估先例。先例可能没有很多,但是确实存在一些RMx推向市场的成功故事可以提供有价值的参考,以评估什么是有效的,什么是不起作用的。要重视获得批准所需的数据,包括实验室测试、有效性数据、子群体分析和参比物对照,并使用这些案例来丰富自己的研究。公司可以从Dendreon的例子中学习到,其中法规延迟和补偿挑战严重损害了产品的商业潜力。

  3. 在生成有效证据的同时,明确你能做什么和不能做什么。监管机构可能希望看到某些特定的数据,如参比物的研究和长期的安全证据,但这些你不能提供。一旦确定了数据差距,就应立即与他们在一起坦诚地讨论替代方法,什么样的额外研究可能弥合差距,以及根据他们的反馈决定研究是否值得继续。实证平台是一种潜在的成本效益手段,用于整合观测数据,并促使上市后研究的利益风险、价值和长期结果评估。

  4. 考虑价值、安全性和有效性。 HTA关注相对于当前临床产品的临床和经济价值,并且他们将与现有产品相比,来评估你的干预是否是有价值且值得提议的价格。不要低估他们的重要性,确保你有数据来支持价值评估,这样您就有可能获得积极的评价,从而获得创新的回报。 RMx需要引起利益相关者的全面重视,包括临床、经济和人文价值。这些创新产品具有永久性恢复组织和器官功能的前景,因此应该高度重视;然而,由于制造和生产的复杂性,其成本效益难以评价。

  5. 与医生和专家会面。告诉医生如何治疗患者,如何获取赔偿,以及相应的质量评估措施,以确保RMx治疗与他们的需求相关。例如,如果根据住院时间或获得好转的速度来判断他们,你需要证明RMx治疗能解决这些问题以获得他们的支持。在研究和开发之初掌握这些数据,可确保你捕获市场中临床利益相关者最有意义的数据点。

  6. 与实验室交流。 RMx治疗通常更难评估和测试,并且可能需要额外的努力。您还应了解实验室如何与提供商沟通,以便你可以优化该流程,并确保每次额外的治疗途径(包括活检,生物标志物测试和程序)得到偿付。

  7. 患者教育。今天的患者在决定他们将接受和支付哪些治疗方面发挥了更大的作用 -- 所以要考虑患者的治疗体验。告诉他们愿意接受治疗的风险以及他们能得到的好处,并确保他们了解RMx治疗如何工作,能为他们的生活质量带来什么价值。考量患者的间接和无形利益,花时间与患者互动可以帮助你获得社区支持,并向监管机构,HTA和投资人展示你了解并满足他们的需求。在以消费者为导向的医疗体系中,患者将越来越多地影响RMx治疗市场。