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最近,我在2016年春季国际欧洲统计联合会议中参加了一个小组讨论。一起参加讨论的人还有企业联合会的代表,专利律师和来自生物技术公司的企业品牌执行官。我们的任务是去讨论我们行业所面临的创新挑战。

在基础医疗领域,诸如高血压和抑郁症领域,真正的创新已经变得很困难,同时所谓的“唾手可得”的市场已经不复存在,当前的市场已经高度泛化。但是在其他领域,例如与老龄化有关的疾病增长,以及新出现和重新出现的感染性疾病,让我们看到越来越多的创新挑战。直面这些挑战(或者说最充分地利用这些机会),需要新的解决方案。解决这些新老问题的新方案是需要创新的,不仅仅是针对简单的一片药,而是如仪器,仪器和药物的结合,生物制剂、定制和个性化的药物,以及细胞和基因的治疗。

寻找新的解决方案

要找到新的解决方法,小型生物医药公司和医疗技术公司是化解这些挑战的关键。令人激动的是,这些公司能够将创新从大学和研究机构的实验台上带入临床试验。 然而,在推进临床取得成功的过程中,从知识产权的保护,到监管部门的审批,再到定价,赔付和营销,这些年轻的并且专注的公司并不会一直思考商业化的可实行性。当这些公司开始药物的商业化和市场化的初步尝试时,有三个关键因素需要注意:

  • 价值
  • 负担能力
  • 可实行性

对于所有的利益相关者来说,确保新药的价值十分重要。但是每个利益相关者会有不同的需要,如果企业想要达到商业化的目标,就需考虑到这些不同的观点。例如,患者可能寻求更具安全性、有效性和耐受性,然而医保支付方希望有更好的成本效益(理想的状况是:更少的成本),而医护专家则寻求更短的患者住院时间和更简单的给药方式。药物研究的预算并不是无限的,甚至在群体年龄和药物费用增加的情况下,会相对更少。

这对于试图研发(通常是高费用的)创新药物的公司来说绝对是一个挑战, 特别是对于那些研究“一疗永逸”的治疗方法(例如基因治疗)的公司。

公司需要保证,在不考虑个体药物成本的情况下,能够在承受能力和成本效益之间达到平衡。解决预算压力的方法之一,是多选择的支付方式,例如私人支付、共同支付计划,或者个人健康保险。不过这个可能会引起争议。

可实行性是很重要的。创新性治疗可能会涉及到新的、不熟悉的仪器或者药物运送途径,或者需要由医院或诊所的专业护理人员来操作,而不能由患者自己在家操作。
作为市场准入开发过程的一部分,公司企业需要着眼于治疗是如何能适应于已有的健康医疗保健体系,以及是否能够改变患者的治疗过程。

一些忠告

以下几条建议可以帮助企业在市场准入迷宫中找到自己的道路:

  1. 尽早开始。在临床试验的早或者中期,了解价值、承担能力和可实施性,满足临床试验设计,从而提高结果数据;
  2. 价值链上的利益相关者充分交流,明白各自价值,以及医疗服务提供方、医疗人员、患者和医保支付方的未被满足的需求;
  3. 尽可能的从监管者、医疗评价机构、医保支付方和医疗服务提供方获得指导;
  4. 尽早开始关于可承担能力的讨论,特别要考虑破坏性药物;
  5. 寻找较快的审批途径, 这可以加速药物到达患者的时间并且需要更少的临床试验参与者,但是或许无法提供必要的数据去支持产品的价值。
  6. 重视企业与医疗服务提供方之间的合作,并创造解决方案;
  7. 明白哪些市场是要去优先选择的,因为每个国家的偿付体系,就时间安排和其结果而言,是不可预测的;
  8. 准备最大化利用好的消息,并且如果必要,就在不好的情况下改变研究方向;

做一个成功的解决方案

对于初次步入商业化的公司,市场入准的过程也许是复杂和令人却步的。 但通过早期思考,与正确的人交流,尽可能的得到最好的帮助,创新性药物就能够在临床获得与在实验室预期一样的成功。


Topics in this blog post: Biopharma, Commercialization, Market Access, Payers