menu
  • English

此文章的联合作者为Pierre Moïse,昆泰咨询服务部门Engagement Leader

近些年,制药公司一直在加大力度进行肿瘤研究。诸多投入促使许多创新疗法不断涌现, 全球范围内肿瘤患者的预知有了显著提高。今天,美国三分之二的肿瘤患者至少可以存活5年,而在1990年只有50%多的患者可以存活。目前尚在开发阶段的临床抗癌疗法数以百计,大约占总研发比例的30%,这种趋势有望会继续持续下去。

但有证据显示,在某些情况下,药物上市价格与这些疗法所带来的收益不成正比。在美国,肿瘤药的上市价格一直在稳步上升,由上世纪70年代每月大概100美金,到现在每月超过10,000美金(年增长率>10%)。在欧洲、加拿大和澳大利亚,医疗技术评估(HTAs)经常被用来评估肿瘤疗法的成本-效益,而这些方法在美国并不适用,这可能是美国药品的价格高于其他工业国家的原因之一。

正是在这种背景下,几家健康组织近期近推出了评估抗癌疗法的价值框架,例如美国临床肿瘤学会(ASCO)的价值框架, 美国国家综合癌症网络(NCCN)的证据模块和欧洲临床肿瘤学会(ESMO)的临床疗效水平表

优势和局限性

我们已经明确的七种框架全部旨在用一种透明和客观的方式评估肿瘤药物的价值。由于这些框架所考虑的研发阶段、目标受众、价值维度,还有计分方法各不相同,同一药物在不同的框架下得到的级别评定也完全不同。

有些框架的主要目的在于告知医生和患者需要制定的治疗决策,而其他框架则关注的是出资者的利益。他们都使用可用的数据和/或临床专家的意见来评估各种标准。显然,临床疗效和安全是每一种评估工具的关键要素。通常来说,结果只采用来自于比较随机的临床试验(RCT)的数据,而不是来自于单方研究或真实世界的证据。有些框架,并不是所有的框架,也考虑到其他标准,如未满足的医疗需求、疾病负担、生活质量、新颖性、成本效益和经济影响。在所有接受审查的框架中,我们一共明确13个不同的价值要素。

我们还发现,大多数的框架由于没有足够重视生活质量测量标准、患者报告结果、病人的偏好和需求而没有做到充分的以患者为中心,因此备受诟病。虽然不必旨在告知出资人做出决策,但有顾虑这些框架可能会作为一种控制药品成本的方式限制了疗法的公布于众, 最终限制了医生根据患者需求进行定制护理。

这个行业确实需要更好地去证明药品价格与它所带来的价值成相关性,研发这些工具的组织由于他们在量化和明确价值等式的努力而应该得到表扬。尽管有些工具还尚处在研发早期阶段,但重要的是当我们诠释输出结果时,所有利益相关人都可以考虑到各种框架的局限性和差异性。我们拭目以待,这些不同框架的不同方法将来是否会融合,但是这种融合将有助于抑制混淆,并帮助利益相关者人在肿瘤患者的治疗上作出知情决策。我们希望这篇文章,以及国际药物经济学会关于价值框架的其它表述能够在行业利益相关者之间加深对话,推动合作,从而确定最佳前进路线。